Onderzoek naar gentherapie bij natte LMD

Eenmalige gentherapie bij natte leeftijdsgebonden maculadegeneratie (LMD) zou het behandeltraject voor patiënten aanzienlijk kunnen verlichten. Een fase I/IIa-studie, gepubliceerd in The Lancet, onderzocht het effect en de veiligheid van subretinale gentherapie.

In deze studie werd bij 68 patiënten met natte LMD een vector met een gecodeerd gen (RGX-314) onder het netvlies aangebracht. Het gen zorgt ervoor dat, op een vergelijkbare manier als een intravitreale injectie, de van nature voorkomende stof VEGF wordt geblokkeerd. Op die manier wordt de groei van bloedvaatjes geremd.

De publicatie laat zien dat deze gentherapie veilig is. De onderzoekers zagen wel pigmentveranderingen in het oog, maar die waren bij de meeste patiënten niet symptomatisch. Verder traden er geen klinisch zichtbare immuunresponsen of ontstekingen op. Bovendien hadden de patiënten, die twee jaar werden gevolgd, duidelijk minder anti-VEGF-injecties nodig dan daarvoor.

Op termijn zou gentherapie bij natte LMD het aantal anti-VEGF-injecties wellicht flink kunnen reduceren. Er is echter een grotere studie met een langere follow-up nodig om de veiligheid en effectiviteit van deze gentherapie op de lange termijn te beoordelen.

Bron: The Lancet en De Oogarts